Ավելի ու ավելի շատ է խոսվում գենային թերապիայի անհավանական հնարավորությունների մասին։ Այս համեմատաբար երիտասարդ տեխնիկան օգտագործվել է փարիզյան բժիշկների կողմից բնածին մանգաղ բջջային անեմիա ունեցող տղայի մոտ: «New England Journal of Medicine» ամսագիրը հայտնել է մասնագետների հաջողությունների մասին։
Գործընթացը կատարվել է 15 ամիս առաջ մանգաղ բջջային սակավարյունությամբ 13-ամյա տղայի մոտ։ Հիվանդության պատճառով հեռացրել են նրա փայծաղը, իսկ երկու կոնքազդրային հոդերը փոխարինվել են արհեստականով։ Նա ստիպված էր ամեն ամիս արյան փոխներարկում անել։
Մանգաղ բջջային անեմիան գենետիկ հիվանդություն է։ Արատավոր գենը փոխում է արյան կարմիր բջիջների ձևը կլորից մինչև մանգաղ, ինչի պատճառով դրանք կպչում են և շրջանառվում արյան մեջ՝ վնասելով ներքին օրգաններին և հյուսվածքներին և առաջացնելով թթվածնով հագեցվածություն: Սա հանգեցնում է ցավի և վաղաժամ մահվան, և անհրաժեշտ է նաև կյանք փրկող հաճախակի արյան փոխներարկում:
Փարիզի Hôpital Necker Enfants Malades-ը վերացրել է տղայի գենետիկական արատը՝ նախ ամբողջությամբ ոչնչացնելով նրա ոսկրածուծը, որտեղ դրանք արտադրվում են: Այնուհետեւ նրանք այն վերստեղծել են տղայի ցողունային բջիջներից, սակայն նախկինում դրանք գենետիկորեն ձեւափոխել են լաբորատորիայում: Այս պրոցեդուրան ներառում էր վիրուսի օգնությամբ նրանց մեջ ճիշտ գեն ներմուծելը։ Ոսկրածուծը վերականգնվել է՝ արյան նորմալ կարմիր բջիջներ արտադրելու համար:
Հետազոտության ղեկավար պրոֆ. Ֆիլիպ Լեբուլչը BBC News-ին ասել է, որ տղան, որն այժմ գրեթե 15 տարեկան է, իրեն լավ է զգում և մանգաղ բջջային անեմիայի որևէ ախտանիշ չի ցուցաբերում: Նա ոչ մի ախտանիշ չի զգում և հոսպիտալացում չի պահանջում։ Բայց լիարժեք ապաքինման մասին դեռ խոսք չկա։ Թերապիայի արդյունավետությունը կհաստատվի այլ հիվանդների վերաբերյալ հետագա հետազոտություններով և թեստերով:
Օքսֆորդի համալսարանի դոկտոր Դեբորա Գիլը համոզված է, որ ֆրանսիացի մասնագետների կատարած պրոցեդուրան մեծ ձեռքբերում է և շանս՝ մանգաղ բջջային անեմիայի արդյունավետ բուժման համար։